Pochodna nukleozydu do stosowania jako lek, zwłaszcza w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej

Patent udzielony na terenie Stanów Zjednoczonych (US20170216340)

Wynalazek dotyczy nowych pochodnych nukleozydów modyfikowanych klastrami boranowymi, przeznaczonych do leczenia białaczek, szczególnie przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Główne związki to pochodne adenozyny modyfikowane klastrami para-karboranowymi w pozycjach C-2 i C-8 pierścienia purynowego: 2-ethynyl-(1,12-dicarba-closo-dodecaboran-2-yl)adenosine oraz 8-ethynyl-(1,12-dicarba-closo-dodecaboran-2-yl)-2′-deoxyadenosine. Technologia obejmuje również metody syntezy tych związków oraz ich fosforylowanych pochodnych. Mechanizm działania polega na indukcji apoptozy w komórkach nowotworowych poprzez aktywację kaspazy-3 i modyfikację profilu białek z rodziny Bcl-2.

• Selektywność działania – wysoką cytotoksyczność wobec komórek białaczkowych przy niskiej toksyczności względem zdrowych komórek
• Skuteczność terapeutyczna – porównywalna lub wyższa skuteczność niż konwencjonalne leki (kladrybina, fludarabina) przy potencjalnie mniejszych skutkach ubocznych
• Przełamywanie oporności – potencjalnie skuteczne przeciwko wariantom nowotworów opornym na standardowe terapie
• Szeroki spektrum działania – skuteczność przeciwko różnym typom białaczek, w tym rzadkiej białaczce prolimfocytarnej (PLL)
• Mechanizm pro-apoptotyczny – precyzyjne wywołanie programowanej śmierci komórek nowotworowych

Zakończone badania oraz pełna charakterystyka związków. Produkt gotowy i patent uzyskany w Stanach Zjednoczonych.

• Onkologia hematologiczna – leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL)
• Terapia białaczek – potencjalne zastosowanie w leczeniu białaczki prolimfocytarnej (PLL) i innych typów białaczek
• Medycyna personalizowana – jako alternatywa dla pacjentów opornych na standardowe terapie
• Terapie kombinowane – możliwość stosowania w połączeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi
• Rozwój nowych leków – platforma dla opracowania kolejnych pochodnych nukleozydów z klastrami boranowymi

@:  sylwia.grzelak@umed.lodz.pl, tel.: 502 447 575